Vi è stata diagnosticata la malattia delle cellule falciformi?

Il nostro team può mettervi in contatto con gli studi clinici sulla malattia falciforme per aiutarvi a trovare le potenziali opzioni terapeutiche attualmente in fase di studio.

Informazioni su Malattia falciforme

La malattia a cellule falciformi (SCD) è una malattia ereditaria del sangue causata da una mutazione genetica che provoca la formazione di cellule falciformi nei globuli rossi. Le cellule falciformi si raggruppano e ostruiscono i vasi sanguigni e i piccoli capillari, causando vari problemi di salute.
Le cellule del sangue falciformi hanno difficoltà a trasportare l'ossigeno e muoiono prima, causando anemia. Ciò comporta livelli di energia più bassi, scarsa qualità del sonno e affaticamento, e può influire sulla capacità di svolgere le attività quotidiane.
Le cellule malformate possono anche ostruire i vasi sanguigni, provocando episodi imprevedibili e dolorosi, spesso nelle ossa, nel torace, nell'addome e nelle articolazioni. Il danno correlato ai vasi sanguigni può infine danneggiare organi vitali, in particolare la milza.

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Percezione del dolore: La ricerca dimostra che è personale

Negli Stati Uniti ci sono oltre 50 milioni di persone che convivono con il dolore cronico. Tuttavia, i ricercatori che studiano il dolore hanno imparato una cosa importante: la percezione del dolore è personale e può avere più a che fare con altri fattori che con la sola causa fisica del dolore.

La nostra missione è quella di dare potere alle persone della comunità delle malattie rare

Il nostro team di infermieri dedicati è qui per guidare le famiglie verso studi clinici di importanza vitale, offrendo guida, conforto e sostegno.

L'impatto globale di Know Rare è una testimonianza del suo team, che è stato colpito da malattie rare e si è concentrato sulla trasformazione del proprio dolore in uno scopo, toccando innumerevoli vite con empatia e determinazione.

Avete bisogno di cure e assistenza?

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Andreya Fletcher, assistente infermieristica

Di recente ho avuto il privilegio di essere un'assistente di ricerca clinica, dove ho contribuito a vari aspetti degli studi clinici, come la raccolta dei dati, il reclutamento e l'elaborazione dei campioni. Ho anche un legame personale con le malattie rare, poiché a mia madre è stata diagnosticata la trombastenia di Glanzmann, una rara malattia della coagulazione del sangue. Imparando dalle esperienze di mia madre e sostenendola nel suo percorso, ho capito quanto possa essere spaventoso convivere con una malattia rara. La mia esperienza personale, unita a quella professionale nel campo della ricerca clinica, mi ha fornito le competenze e l'intuizione necessarie per aiutare le persone affette da malattie rare a trovare gli studi clinici più adatti a loro, in base alla loro vita e alle loro esigenze.

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Fate le cose che portano gioia. Non c'è nulla di troppo piccolo per regalare un momento di soddisfazione e di gioia. La vita è una questione di tempo e di usarlo per fare le cose che ci piacciono.

Howard Woolley

Filantropo e sostenitore della malattia a cellule falciformi

I pazienti affetti da falcemia non sono uguali. Non è possibile trattarci tutti allo stesso modo.

Kay-Diene Robinson, MPH

Diagnosticato da bambino, malato di cellule falciformi

Domande frequenti

  • Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di nuovi trattamenti medici, interventi o terapie. Questi studi mirano a far progredire le conoscenze mediche, a migliorare i trattamenti esistenti o a svilupparne di nuovi. I partecipanti alle sperimentazioni cliniche svolgono un ruolo fondamentale nel progresso della scienza medica e il loro coinvolgimento si basa sul consenso informato e su linee guida etiche.

  • La partecipazione a una sperimentazione clinica consente di accedere a trattamenti all'avanguardia, migliorando potenzialmente i risultati di salute e contribuendo al progresso medico. Altri potenziali vantaggi sono rappresentati da un attento monitoraggio e da un'assistenza personalizzata da parte di esperti di primo piano.

  • La ricerca clinica è volontaria. Le persone hanno il controllo sulla loro decisione di partecipare e possono ritirarsi in qualsiasi momento. Tuttavia, i partecipanti devono riconoscere le responsabilità che comporta e valutare se sono in grado di soddisfare i requisiti prima di aderire a uno studio. I centri di studio mirano a fornire fiducia attraverso un'accurata selezione preliminare e uno screening, assicurando che le domande trovino risposta e che le aspettative siano chiare.

  •  Il nostro team di assistenza ai pazienti vi chiamerà per esaminare la vostra storia sanitaria o quella del vostro caro per valutare l'idoneità a uno studio clinico. Se al momento non ci sono corrispondenze, vi terremo informati sulle potenziali opportunità per il futuro.

  • Pensate a Know Rare come ai vostri navigatori personali per le informazioni sugli studi clinici e ai principali esperti della malattia. Grazie a un team esperto di ricerca medica e clinica, possiamo aiutarvi a comprendere l'ammissibilità a potenziali studi clinici e a mettervi in contatto con i centri di ricerca più vicini. La nostra conoscenza del processo di sperimentazione clinica vi garantisce un'idea più chiara di cosa aspettarvi durante il vostro viaggio.

  • L'utilizzo dei nostri servizi non comporta alcun costo. La nostra missione è creare consapevolezza sulle opportunità di sperimentazione clinica in corso e renderle più accessibili alle persone affette da malattie rare. I nostri fondatori, e molti altri all'interno della nostra azienda, hanno percorso un cammino di incertezza di fronte alla diagnosi di una malattia rara, e noi ci preoccupiamo sinceramente degli altri e ci sforziamo di fare il possibile per semplificare il processo di sperimentazione clinica.

  • Uno dei servizi offerti da Know Rare è quello di aiutarvi a valutare la partecipazione a studi clinici. Abbiamo creato questo servizio per rendere la partecipazione a uno studio un'esperienza più facile e produttiva. Know Rare ha accesso agli studi clinici sulle malattie rare elencati sul sito web clinicaltrials.gov della FDA. In base al vostro profilo, che potete compilare con l'aiuto del nostro team, potete essere indirizzati a uno studio clinico che potrebbe fare al caso vostro. Il team può aiutarvi a prendere contatto con i ricercatori di un centro di studio di vostra scelta. I vostri dati sanitari personali e le informazioni di contatto non saranno trasmessi a nessun altro, compresi i centri di studio, senza il vostro specifico consenso.

    L'obiettivo di Know Rare è quello di facilitare il collegamento delle persone agli studi clinici. Gli sponsor degli studi aiutano in questo sforzo fornendo i fondi per i nostri sforzi e aiutandoci a entrare in contatto con i ricercatori e i siti di studio. Sebbene gli sponsor forniscano i fondi per aiutarci a mettere in contatto le persone con i loro studi clinici, sappiate che la scelta dello studio a cui volete partecipare spetta a voi e ai vostri medici.