Aiutate i ricercatori a saperne di più sulla vostra vita con Neuropatia motoria multifocale (MMN)

Nessuno conosce la MMN meglio di chi ci convive. Condividete le vostre esperienze con i principali ricercatori sulla MMN per aiutarli a sviluppare nuovi potenziali metodi di trattamento.

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Se voi o una persona cara siete interessati a saperne di più sulla partecipazione a uno studio osservazionale, vi invitiamo a contattarci compilando il breve modulo sottostante:

Aiutare i ricercatori
a saperne di più sulla MMN

I ricercatori stanno studiando la MMN e altre malattie rare attraverso studi osservazionali o di storia naturale - studi clinici che osservano le persone affette da malattie rare nel tempo, per capire come progredisce, come e quando si manifestano i sintomi e come funzionano i farmaci attuali. Non vengono apportate modifiche o somministrati farmaci per lo studio, quindi continuerete a seguire la vostra routine, i farmaci, le visite e lo stile di vita attuali. Condividerà solo la sua storia medica e le sue esperienze con un importante specialista della sua malattia.

Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio cosa significa vivere con la MMN e a cercare un modo per migliorarla. Le informazioni raccolte durante gli studi osservazionali e di storia naturale possono poi essere utilizzate per sviluppare uno studio clinico per un potenziale nuovo farmaco, al quale lei potrebbe essere interessato a partecipare.

Cosa sapere sugli studi di ricerca osservazionali

Uno studio osservazionale è progettato per consentire ai ricercatori di "osservare" la vita quotidiana di una persona affetta da una malattia rara.

Quando siamo in difficoltà, è importante imparare a dire: "Ho bisogno di aiuto". Non esiste un modo "giusto" per chiedere aiuto, ma ecco come iniziare:

Cosa c'è da sapere sulla partecipazione alle sperimentazioni cliniche

Gli elenchi delle sperimentazioni cliniche sono spesso complicati. Ecco una guida rapida per capire meglio gli studi clinici.

Siete interessati a contribuire al progresso della ricerca sulla MMN?

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La nostra missione è aiutare le persone affette da malattie rare a sentirsi responsabilizzate

Il nostro team di infermieri dedicati è qui per guidare le famiglie verso studi clinici vitali, offrendo conforto e sostegno. L'impatto globale di Know Rare è una testimonianza del suo team, che ha subito l'impatto di una malattia rara e si impegna a trasformare il proprio dolore in uno scopo, toccando innumerevoli vite con empatia e determinazione.

Contattate ora per contribuire a far progredire la ricerca sulla MMN

Andreya Fletcher, assistente infermieristica

Di recente ho avuto il privilegio di essere un'assistente di ricerca clinica, dove ho contribuito a vari aspetti degli studi clinici, come la raccolta dei dati, il reclutamento e l'elaborazione dei campioni. Ho anche un legame personale con le malattie rare, poiché a mia madre è stata diagnosticata la trombastenia di Glanzmann, una rara malattia della coagulazione del sangue. Imparando dalle esperienze di mia madre e sostenendola nel suo percorso, ho capito quanto possa essere spaventoso convivere con una malattia rara. La mia esperienza personale, unita a quella professionale nella ricerca clinica, mi ha fornito le competenze e le conoscenze necessarie per aiutare le persone affette da malattie rare.

Domande frequenti

  • La neuropatia motoria multifocale (MMN) è una rara malattia neurologica caratterizzata da progressiva debolezza e atrofia muscolare, principalmente nelle braccia e nelle mani, senza perdita sensoriale. Comporta attacchi del sistema immunitario ai nervi periferici, con conseguente alterazione dei segnali nervosi.

  • Gli studi progettati con l'unico scopo di raccogliere informazioni per comprendere meglio le malattie sono chiamati "studi osservazionali". A differenza di uno studio clinico per un potenziale trattamento, non viene somministrato alcun farmaco o medicinale: questo tipo di studio serve solo a raccogliere informazioni e le persone che scelgono di partecipare continuano a seguire la loro routine attuale, senza alcuna modifica imposta dallo studio. Lo studio è progettato solo per "osservare" e non per "intervenire".

  • Ci sono tre ragioni principali per cui le persone scelgono di partecipare a uno studio osservazionale rispetto a uno studio di trattamento (o interventistico).

    1. La possibilità di partecipare alla ricerca senza dover rischiare di interrompere o modificare il modo in cui la patologia viene attualmente gestita.

    2. Essere sotto l'osservazione dei principali specialisti della malattia rara su base continuativa, per un periodo di tempo prolungato.

    3. Aiutare i ricercatori a capire meglio cosa significhi vivere con la malattia, in modo da avere maggiori conoscenze per sviluppare nuovi trattamenti.

  • La partecipazione a uno studio osservazionale è volontaria e consente agli individui di controllare la propria decisione di aderire. I partecipanti possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento. Tuttavia, i partecipanti devono riconoscere le responsabilità che comporta e valutare se sono in grado di soddisfare i requisiti prima di aderire a uno studio. I centri di studio mirano a fornire fiducia, assicurando che le domande dei partecipanti trovino risposta e che le aspettative siano chiare.

  • Il nostro team di assistenza ai pazienti vi chiamerà per saperne di più su di voi, compresa la vostra storia medica e di salute, la vostra posizione, la vostra situazione attuale, per determinare se c'è un'opportunità di ricerca che corrisponde al vostro profilo. Queste opportunità di ricerca potrebbero includere un trial/studio clinico o uno studio osservazionale. Il nostro obiettivo è fornire informazioni sugli studi disponibili e tenervi informati sulle opportunità di partecipazione attuali e future.

  • Pensate a Know Rare come ai vostri navigatori personali, o consulenti di orientamento, per le informazioni sulle malattie rare e ai principali esperti in materia. Grazie a un team esperto in ricerca medica e clinica, possiamo aiutarvi a comprendere l'ammissibilità dei risultati sanitari e a mettervi in contatto con i centri di ricerca più vicini. La nostra conoscenza del processo degli studi osservazionali vi garantisce un'idea più chiara di cosa aspettarvi durante il vostro viaggio e vi accompagniamo in ogni fase per evitare che dobbiate farlo da soli.

  • L'utilizzo dei nostri servizi non comporta alcun costo. La nostra missione è creare consapevolezza sulle opportunità di ricerca in corso e renderle più accessibili alle persone affette da malattie rare. La nostra azienda e i suoi fondatori, e molti al suo interno, hanno percorso un cammino di incertezza di fronte alla diagnosi di una malattia rara, e ci preoccupiamo sinceramente di ciò che possiamo fare per semplificare il processo di screening e di partecipazione agli studi per i pazienti che desiderano prendere parte alla ricerca.

  • Ci auguriamo di fornirvi informazioni per aiutarvi a superare le numerose complicazioni che comporta la convivenza con una malattia rara. È difficile trovare medici esperti in molte di queste malattie, e partecipando a uno studio osservazionale avrete accesso a uno specialista leader nella vostra malattia. Se state pensando di partecipare a uno di questi studi, il nostro team vi farà sapere cosa vi aspetta e vi aiuterà a trovare uno studio adatto alle vostre esigenze.